BD211是一款基于本导基因下一代慢病毒载体平台BDlenti开发的基因修饰自体造血干细胞地中海贫血治疗药物，具有以下优势和特点：首先通过引入专利性绝缘子设计，降低慢病毒载体的整合突变风险，提升了产品安全性；其次，优化了β珠蛋白基因表达序列，通过基因补偿将患者的血红蛋白修复至健康人的生理状态，提高了治疗效果。在前期研究中，两例接受BD211治疗的β0/β0重症地贫患者经过长达两年的随访，初步证明了其安全性和有效性。2023年9月在国家卫健委指导下，本导基因与上海交通大学医学院附属瑞金医院转化医学国家科学中心合作开展了BD211基因治疗地贫的IIT研究，进一步说明了BD211在治疗地贫中的潜力与价值。

慢病毒载体是一种经过长时间的临床验证的经典基因治疗载体。它凭借长期稳定表达、感染效率高、免疫原性小等优点，广泛应用于造血系统罕见病治疗、CAR-T细胞治疗以及体内基因治疗。自2002年用于临床至今，慢病毒载体经过累计上万例患者的临床研究和治疗，鲜有发生载体引起的严重不良反应，被证明总体上是安全性能良好的高效基因治疗载体。由于慢病毒载体半随机的整合特点，使其理论上存在肿瘤相关基因激活、异常转录产物剪切导致的克隆扩增风险。考虑到慢病毒载体的普及以及未来适应症拓展伴随的进一步提高安全性的需求，本导团队设计了下一代的慢病毒载体BDlenti，通过微型绝缘子元件，在不影响载体滴度的情况下，提高慢病毒载体的安全性。